Se vorbește din ce în ce mai mult despre posibilitățile incredibile ale terapiei genice. Această tehnică relativ tânără a fost folosită de medicii parizieni la un băiat cu anemie falciformă congenitală. Revista «New England Journal of Medicine» a informat despre succesul specialiștilor.
Procedura a fost efectuată în urmă cu 15 luni la un băiat de 13 ani cu anemie falciformă. Din cauza bolii, i-a fost îndepărtată splina și ambele articulații ale șoldului au fost înlocuite cu unele artificiale. A trebuit să facă transfuzii de sânge în fiecare lună.
Anemia falciforme este o boală genetică. Gena defectuoasă schimbă forma globulelor roșii (globule roșii) din rotundă în seceră, ceea ce le face să se lipească și să circule în sânge, provocând leziuni ale organelor și țesuturilor interne și determinând oxigenarea acestora. Acest lucru are ca rezultat durere și moarte prematură și, de asemenea, sunt necesare transfuzii de sânge frecvente pentru salvarea vieții.
Hôpital Necker Enfants Malades din Paris a eliminat defectul genetic al băiatului, mai întâi prin distrugerea completă a măduvei osoase, unde sunt produse. Apoi l-au recreat din celulele stem ale băiatului, dar anterior le-au modificat genetic în laborator. Această procedură presupunea introducerea genei corecte în ele cu ajutorul unui virus. Măduva osoasă s-a regenerat pentru a produce globule roșii normale.
Șeful cercetării, prof. Philippe Leboulch a declarat pentru BBC News că băiatul, acum aproape 15 ani, se descurcă bine și nu prezintă simptome de anemie falciformă. Nu simte niciun simptom și nu necesită spitalizare. Dar încă nu se pune problema unei recuperări complete. Eficacitatea terapiei va fi confirmată prin cercetări și teste ulterioare pe alți pacienți.
Dr. Deborah Gill de la Universitatea din Oxford este convinsă că procedura efectuată de specialiștii francezi este o mare realizare și o șansă pentru tratamentul eficient al anemiei falciforme.